La trombopoíetina es el regulador fisiológico de la producción plaquetaria recientemente descubierto. Desde su clonaje y purificación en 1994, múltiples estudios in vitro han demostrado que la trombopoíetina es un estimulador potente de todos los estadios de la trombopoyesis, y que juega un rol importante en la activación plaquetaria. In vivo, la trombopoíetina recombinante (o una forma truncada constituida por la región aminoterminal de la molécula, llamada rHuMGDF) induce un incremento en el conteo plaquetario de hasta un 670% sobre el basal, acompañado de un incremento similar en la masa megacariocítica medular.

En animales con mielosupresión, la administración de la trombopoíetina no sólo acorta la trombocitopenia y reduce o previene completamente la necesidad de transfusiones, plaquetarias, sino que también acelera la recuperación de los progenitores eritroides y mieloides. Además, actúa sinergísticamente con el G-CSF (Factor estimulante de las colonias granulocíticas) o GM-CSF (Factor estimulante de las colonias de granulocitos y macrófagos), potenciando su capacidad para aminorar la neutropenia inducida por quimioterapia.

Los estudios en pacientes adultos con cáncer, con o sin quimioterapia, han confirmado estos efectos en humanos, sin eventos adversos significativos directamente relacionados a la citokina. Aunque hasta el momento no ha sido publicado ningún estudio en niños, la evidencia existente sugiere que la trombopoíetina se convertirá (en el futuro cercano) en una herramienta importante para la prevención y tratamiento de la trombocitopenia inducida por quimioterapia en todos los grupos de edad.

Palabras Claves: Trombopoíetina.

Thrombopoietin is the recently discovered physiologic regulator of platelet  production: Since its cloning and purification, 1994, multiple in vitro studies have demonstrated that thrombopoietin is potent stimulator of all stages of thrombopoiesis, and that it may play a role in platelet activation. In vivo, recombinant thrombopoietin ( or a trucated form constituted by the aminoterminal region of the molecule, called rHuMGDF) induces an increase in the platelet counts of up to 670% from baseline,accompanied by a similar increase in the marrow megakaryocyte mass. In myelosuppressed animals, the administration of thrombopoietin not only shortens the duration of thrombopoietin not only shortens the duration of the thrombocytopenia, and reduces or completery prevents the need for platelet transfusions, but it also accelerates the recovery of  erythroid and myeloid progenitors. In addition, it actssynegistically with G-CSF ( Granulocyte Colony-Stimulating Factor) or GM-CSF ( Granulocyte and Macrophages Colony-Stimulating Factor), potentiating their ability to ameliorate chemotherapy induced neutropenia. Studies on adult patients with cencer, with or without chemotherapy, have confirmed these effects in humans, without significant adverse events directly linked to the cytokine. Although no studies in children have been published to this date, the existent evidence suggests that thrombopoietin will  become ( in the near future) an important tool for the prevention and treatment of chemoderapy induced thrombocytopenia in all age groups.

Key words: Thombopoietin